01228.HK

本公司於2021年12月10日在聯交所上市。自此,本公司在其藥物產品線及業務營運方面取得重大進展,包括以下里程碑及成就。海芮思(艾度硫酸酯酶β,前稱為CAN101)–海芮思是中國第一種獲批用於治療亨特綜合症(MPSII)的ERT。鑒於ERT為亨特綜合症的標準治療且中國目前並無可使用的其他藥物治療,我們認為海芮思擁有巨大的市場機遇。–北海康成於2020年9月成功獲得國家藥監局對海芮思(作為MPSII的首個且唯一療法)的上市批准。海芮思目前由GCPharma在全球超過10個國家上市。在頭對頭I/II期研究中,與Elaprase(一種在全球範圍內常用於治療亨特綜合症的藥物)相比,海芮思展現出良好的療效。在一項針對中國MPSII患者的III期臨床試驗中,與安慰劑相比,海芮思在長達兩年的時間裡顯示出良好療效,且無特殊安全性問題。–北海康成於2021年5月在中國商業化推出海芮思進入非醫保市場。自推出以來,患者識別速度加快,截至2024年12月31日,我們已識別843名患者。截至2024年12月31日,我們已在107個城市實施商業保險計劃(惠民保),覆蓋中國5.21億人口。–本公司將繼續加強整體專業商業化團隊,並有能力商業化多種罕見病產品。邁芮倍(氯馬昔巴特口服液,前稱為CAN108)–邁芮倍為一種口服、最小化吸收的IBAT可逆抑制劑,正在開發以治療罕見的膽汁淤積性肝病,包括ALGS(已獲FDA批准)及PFIC。邁芮倍擁有廣泛的安全數據集,已在1,700多名人類受試者中進行評估。邁芮倍已在ALGS及PFIC多項已完成及正在進行的臨床試驗中進行研究,超過200名兒童接受治療,部分接受研究超過七年。我們的美國合作夥伴MirumPharmaceuticals,Inc.(「Mirum」)為ALGS進行的IIb期安慰劑對照隨機脫離期臨床試驗中,開放性擴展期為1至18歲的兒童,與安慰劑相比,接受邁芮倍治療的患者血清膽汁酸及瘙癢明顯減少,生活質量、黃疸改善,加速長期成長。此外,Mirum已完成邁芮倍針對PFIC的III期研究,其為最大規模的隨機安慰劑對照試驗,93位患者覆蓋包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6及未識別突變狀態等多種基因PFIC亞型。該III期研究結果顯示,邁芮倍治療的患者在評估結合遺傳學亞型的隊列中,在瘙癢、血清膽酸、膽紅素及按體重z得分計的生長方面有顯著的改善。–根據與Mirum的協議,北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權。–截至2024年12月31日,邁芮倍獲得在中國大陸、香港及台灣地區的ALGS上市許,並獲得在台灣用於治療PFIC的批准。邁芮倍廣泛獲得上市批准,成為該等地區首個且是唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品。–於2024年5月,我們宣佈邁芮倍在中國內地的適用範圍擴大至三個月及以上的ALGS患者。–於2024年12月,我們宣佈邁芮倍在台灣獲准上市,用於治療三個月及以上的PFIC患者的膽汁淤積性瘙癢症。–於2024年12月,我們宣佈邁芮倍在台灣的適用範圍擴大至兩個月及以上的ALGS患者。–北海康成於2024年1月在中國商業化推出邁芮倍進入非醫保市場。自推出以來,患者識別速度加快,截至2024年12月31日,我們已識別839名患者。截至2024年12月31日,我們已在35個城市實施商業保險計劃(惠民保),覆蓋中國1.61億人口。–鑒於國家醫保報銷政策的變化,我們決定撤回向中國國家藥監局提交的PFIC新藥上市申請。邁芮倍已在美國和歐洲獲得上市許可,證實對PFIC患者具有顯著的臨床效果。我們的首要任務是確保成功執行邁芮倍在ALGS的上市計劃。我們將持續評估醫保報銷政策的發展,並將在適當時候重新提交申請。CAN106(歐莫撲拜單抗)–CAN106是一種針對補體C5的新型長效重組單克隆抗體,其開發用於治療補體介導的疾病,包括PNH及MG以及其他潛在適應症。根據臨床數據,CAN106表現出良好的PK/PD特徵、安全性及耐受性,較當前的治療標準顯示CAN106具有有效抑制PNH患者C5的潛力給藥便利,只需每四週給藥一次。–北海康成分別於2019年及2020年自WuXiBiologicsIrelandLimited及PrivusBiologics,LLC獲得在PNH以及涉及激活C5蛋白的其他補體介導疾病中開發、製造及商業化CAN106的全球權利。–CAN106已被FDA授予孤兒藥資格認證,用於治療MG,這是一種導致肌肉無力的自身免疫性神經肌肉疾病。CAN106可享有《孤兒藥法》的福利,包括符合條件的臨床試驗可享受50%的稅收抵免、豁免監管申請費、獲得聯邦研究資助的資格,以及獲得MG上市許可後7年的市場獨佔保護期。–於2023年6月,北海康成宣佈正在中國進行的CAN106用於治療PNH的1b期研究的正面初步結果。北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為該項研究的牽頭研究者。CAN106顯示出與劑量成比例的藥代動力學暴露特徵,可在24小時內迅速降低游離C5水平,並呈現劑量依賴性減少,隊列3所有受試者均保持在完全C5抑制的0.5微克╱毫升歷史閾值以下。CAN106在所有劑量下的安全性及耐受性良好,所有藥物相關的不良事件均為短暫且輕度或中度,無一導致受試者退出研究。並無發生藥物相關的嚴重不良事件,無過敏反應或腦膜炎感染病例。目前,CAN106為國內唯一正在積極開發的PNH治療方案。–可使用抗C5抗體預防治療的補體介導疾病仍廣受關注,表明CAN106在PNH以外的多種適應症中皆具有潛力。CAN103–CAN103是一種重組人源葡萄糖腦甘脂酶(酸性β-葡萄糖甘酶),用於治療GD的ERT。北海康成持有開發及商業化產品的全球專有權利。–CAN103是中國首個處於臨床試驗開發階段用於治療戈謝病的ERT。–本公司已於中國完成正在開發的用於治療GDI型及III型患者的CAN103I/II期試驗的首例患者給藥。醫學博士韓冰(中國北京協和醫院血液內科主任醫師及教授)為本次試驗的主要研究者。GD是一種溶酶體貯積病,由遺傳性酶缺乏引起,導致細胞鞘脂及葡萄糖腦甘脂在肝、脾、骨髓的巨噬細胞中貯積,從而導致肝脾腫大、貧血,血小板減少症、骨骼疾病(梗塞、骨質疏鬆症及痛症)。在GDIII型中,胰島素酵素亦會在中樞神經系統中積聚,造成慢性神經退化及過早死亡。作為與藥明生物技術有限公司(股份代號:2269.HK)在罕見病領域合作夥伴關係的一部分,CAN103是北海康成正在開發的一種ERT,用於患有I型及III型戈謝病的成人及兒童的長期治療。在中國,由於治療費用高昂,許多GD患者無法獲得有效的治療。–於2024年8月,我們報告了中國戈謝病CAN103關鍵實驗的積極頂線數據。–於2024年11月,我們宣佈國家藥監局已受理用於治療GD的CAN103(注射用維拉苷酶β)的新藥上市申請,並獲得國家藥監局藥品評審中心授予優先審評狀態。我們預期於2025年上半年獲得CAN103上市批准。基因療法–於2024年11月,北海康成與Scriptr宣佈在《科學》期刊上發表了一篇論文,報告了StitchR™RNA組裝技術的發現及其在治療肌營養不良症中的應用。我們可能無法成功開發及╱或營銷我們的核心在研產品或任何產品線產品生產我們已獲得選定的許可引進項目的生產產能,包括來自藥明生物、GCPharma及Mirum等第三方合作夥伴的產能。我們旨在平衡成本效益及控制藥物產品及╱或候選藥物的質量。為推進我們基因療法的產品線,我們正在探索基因療法的生產策略,以幫助我們實現高品質和資本效率,並預計利用CDMO,以進一步開發我們的基因療法產品。商業化隨著目前多種產品獲准在多個地區銷售,我們已在北京及上海成立主要運營中心,並在大中華區其他地區設有辦事處。我們已為上市產品及後期候選藥物成立商業化團隊,可根據我們的業務增長迅速擴展,包括市場及銷售、醫學事務、患者權益及服務以及市場准入三大主要職能,旨在執行發展關鍵意見領袖(KOL)的醫學項目、提高社群意識及探索有助於藥物開發和市場策略制定的行業見解。管理層將繼續關注市場,為即將推出的該等產品線產品的商業化制定最具成本效益的戰略及模式。報告期間後的重要事件於2025年2月24日,本公司一間全資附屬公司與美國租賃的業主訂立終止協議以提早終止有關位於美國的租賃物業的租約,自2025年2月28日起生效。有關詳情,請參閱本公司日期為2025年2月25日的公告。於2024年12月31日,租賃的使用權資產及租賃負債分別約人民幣零元及人民幣99,703,000元。租賃負債將於提早終止生效後取消確認。